辉瑞(PFE.US)重大突破落空 杜氏肌营养不良症基因疗法晚期临床试验宣告失败

　　辉瑞公司针对杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)的基因疗法在面向年轻男孩的晚期临床试验中未能达到主要和次要终点。

　　辉瑞公司(PFE.US)在周三宣布，其针对杜兴氏肌肉萎缩症(DMD)的基因疗法fordadistrogene

　　movaparvovec在面向年轻男孩的晚期临床试验中未能达到主要和次要终点。DMD是一种遗传性肌肉疾病，患者体内通常缺乏维持肌肉健康的抗肌萎缩蛋白。据估计，全球大约每3500名新生男婴中就有一人受此病影响。

　　这项关键的3期临床试验意在评估4至7岁DMD患者在接受fordadistrogene

　　movaparvovec治疗一年后的运动能力改善情况，采用北极星运动能力评估作为主要衡量标准，并与安慰剂组的结果进行对比分析。

　　尽管辉瑞公司未公布具体的试验数据，但其表示，在次要终点上，如10米步行或跑步速度以及从地板起身的时间等指标，接受基因疗法的组别与安慰剂组相比，并没有表现出显著差异。

　　在安全性方面，该候选药物的不良事件大多为轻度至中度，且治疗相关的严重不良事件通常能够通过临床治疗得到控制。

　　辉瑞公司目前正在评估fordadistrogene

　　movaparvovec的未来策略。值得注意的是，今年5月，有报道称一名参与2023年第二阶段试验的患者因心脏骤停不幸去世。

　　这一试验结果对辉瑞公司来说是一个挫折，尤其是在新冠疫苗需求急剧下降，导致数十亿美元收入消失的背景下，公司亟需新药带来收益。辉瑞承诺将继续密切监测所有参与晚期研究的患者，并正在审慎评估该项目的后续步骤。